20岁男孩患罕见血液病 网络求助“我想活着” - 网易山东
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20岁男孩患罕见血液病 网络求助“我想活着”
一位就读于山东大学的仅有20岁的聊城籍学生李效岩，身患罕见血液疾病嗜血细胞综合症，目前正躺在北京友谊医院等待移植手术，但高额的治疗费用以及高达50多万元的配型费令一家人陷入了窘迫之中。
大众网聊城5月23日讯(记者 王新)日前，一位就读于山东大学的仅有20岁的聊城籍学生李效岩，在网络上发出的求救信息引起了网友的广泛关注。他身患罕见血液疾病嗜血细胞综合症，目前正躺在北京友谊医院等待移植手术。目前，通过网络募集到的救助金已达30多万，但高额的治疗费用以及高达50多万元的配型费用，又令一家人陷入了窘迫之中。病情多次复发 细胞移植手术才能治愈23日上午，大众网记者来到了位于聊城市东昌府区道口铺街道办事处四甲李村的李效岩家中。李效岩的父母一直在北京陪伴他等待移植手术，家里只有李他的姐姐和年近八十的爷爷奶奶。“2014年弟弟高烧40多度无法退烧且出血不止，被两次通知病危，在济南齐鲁医院治疗两月余花费十万余元才控制住病情，那时被确诊为嗜血细胞综合症。休学一年后弟弟又踏入了校园，本以为自己可以安心学习了，可是在2015年两次病情复发，花费又超过十万元，看病花光了父母一辈子的积蓄。”李效岩的姐姐李亚男向记者介绍。今年五一期间李效岩又因发热来到了北京友谊医院，结果在出院当天又突发高热，医院采用了挽救方案大剂量化疗和激素才暂时控制住病情，并明确告诉李效岩及家人这种病只有通过造血干细胞移植才能治愈，其他方案只能暂时维持，再拖下去连移植的机会都没有。八方援助献爱心 高额费用仍让一家人一筹莫展李效岩的事情被村支书谢凤英知道后，组织村民献爱心活动。5月20日，四甲李村二百余户村民家家户户都献出了自己的爱心。让李效岩一家感动的是，村里的残疾人李玉刚平日靠低保生活，当天拄着拐来给李效岩捐款，村中80多岁的老人也赶来为李效岩捐款。谢凤英说，效岩是他们村第一个考上重点本科的高材生，很懂事，得了这种病很令人心疼，因此要发动力量来帮助他渡过难关。此外，道口铺街道办事处也向李效岩提供一万元的大病救助补助。高额的医药费用还迫使这家人尝试运用网络力量来筹集善款。截至23日，通过轻松筹已经筹得20余万元资金，支持次数近5000人次。此外，还有不少爱心人士直接给李效岩姐姐、父亲账户上打钱，筹得善款共计30余万元。有的陌生人甚至不愿意透露自己的真实姓名，一位姓刘的好心人通过齐鲁银行手机银行转账三万元，除了转款提示上的姓氏，没有任何个人信息。移植手术在即 李效岩网络求助：请大家帮帮我日前，李效岩的父母、堂姐到了上海，经过检查，父亲的造血干细胞给李效岩移植，成功的几率最大。这让李效岩重新看到希望。现在，李效岩正在病床上等待移植手术。“他在学校参加济南市医保了，但是在北京住院，没有住院证，也很难报销。”李亚男告诉记者除了刚开始花费的30万元，造血干细胞移植所需的50万元以外，后期治疗的费用还是个未知数。“我想过放弃，可父母说只有我活着他们过的才有劲，我知道有很多病人都受医疗费用的困扰，可我想为自己争取一个机会，大夫说我年轻，底子好，通过移植治愈几率很大，如果我能挺过移植这关恢复健康，我敢保证自己以后会回报这个社会，如果我没有坚持下来，我也愿意把我身体能用的部分捐献出来，请大家帮帮我，我还没有孝敬过父母，我还没有经历过这个世界。”这是大众网记者从李效岩写的求救信中看的的一段话，如果您也想献出自己的一份爱心，可与大众网聊城频道进行联系，联系电话5。
本文来源：大众网
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&option value=""&网页&/option&作者：张思玮 来源： 发布时间：
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关注罕见病不能一阵风
从目前的情况来看，&冰桶挑战&这项活动确实达到了一定的效果，但依旧掩盖不了中国罕见病窘迫的现状。我们希望整个社会能够持续关注罕见病，更希望这一盆冷水能够把政府&浇得更清醒&。
■本报记者 张思玮
夏秋之交，一项名为&冰桶挑战&的接力活动，正通过社交网络漂洋过海从北美风靡至国内，相继有演艺界名人、企业高管被点名，并接受挑战。
而在这一行为艺术的背后，发起者的目的是呼吁公众关注一种罕见病&&ALS（肌萎缩性脊髓侧索硬化症，俗称&渐冻症&），并为患者筹集善款。
&从目前的情况来看，这项活动确实达到了一定的效果，但依旧掩盖不了中国罕见病窘迫的现状。我们希望整个社会能够持续关注罕见病，更希望这一盆冷水能够把政府&浇得更清醒&。&上海市医学会罕见病专科分会主任委员李定国在接受《中国科学报》记者采访时表示，关注罕见病不能过度娱乐化，更不能像一阵风刮过就停。
一部家庭血泪史
所谓的罕见病，顾名思义就指那些发病率极低的疾病，又称为&孤儿病&。根据世界卫生组织的定义，罕见病是患病人数占总人口数0.65&~1.00&之间的疾病或病变。
不过，由于同一种疾病在世界各地的发病率不同以及各地文化、经济的差异，有些疾病的发病率也是不断变化的，所以导致各地对于罕见病的定义并不相同。
2010年5月，我国学者在上海对罕见病定义达成共识，认为其患病率应小于1/500000或新生儿发病率小于1/10000。
根据上述共识，并以2011年第6次全国人口普查13.7亿人口为基数，结合国际公认的约有6000种罕见病，李定国估算，我国的罕见病患病人数约为1644万人，每种罕见病的患病例数约为2740例。
除了种类繁多之外，多数的罕见病都具有遗传性，不仅诊断困难、误诊率极高，且病情较重、可治性较低，患者平均寿命不高。
&可以说，每个罕见病患者的背后都是一部家庭的血泪史。&北京医学会罕见病分会副主任委员王琳每次参加罕见病的相关活动时，双眼总会充满泪水，&罕见病患者的父母承担的压力太大了，他们每天关心的也许并不是孩子的教育，而是孩子今天吃什么药，有什么药可以吃，身体还疼不疼，还能活多久？&
罕见病只是相对而言
遗憾的是，经过近40多年的科学研究，目前具有有效治疗方法的罕见病类型也不足3%，并且药品价格都非常昂贵。
比如，国内的戈谢病患者每年平均的药费大约在200万元左右，并且需要终身服药。而这显然是普通家庭力所不能及的。
即便如此，一些罕见病在国外已经有药可治，但由于政策原因还没有进入国内市场，国内患者只能望洋兴叹。比如黏多糖贮积症、庞贝氏症、法布瑞病、尼曼匹克病。
&其实，罕见病只是相对而言，如果时光倒退几十年，一些常见病也属于罕见病或罕见病已经逐渐成为常见病。&接受《中国科学报》记者采访时，中国医学科学院基础研究所教授张宏冰如是说。
缺医少药的局面直接影响罕见病患者的生存质量。但这在李定国看来，最根本的原因还是在于国内至今没有罕见病防治的法律保障体系。
&虽然这几年两会上都有代表委员们呼吁为罕见病立法，但却仍未列入全国人大立法的起始程序。&李定国告诉记者，美国、欧盟、日本等国家地区以及我国的台湾地区都制定了各自的罕见病求助专项法律法规。
此外，国内的医疗保障体系也并不健全，尚未有任何一种&孤儿药&列入国家药物基本目录；药物研发几乎无人问津，罕见病药物只能依赖进口；临床诊治水平有限以及社会认知度低下等诸多因素都导致了国内罕见病患者几乎陷入了暗无天日的境地。
艰难中取得成绩
尽管国内罕见病的防治工作面临巨大挑战，但并没有减弱研究人员对罕见病事业的热情。
&这几年，我们还是取得了一定的成绩。&李定国告诉记者，近5年来，媒体对罕见病的报道数量已经明显上升；政府层面也开始关注罕见病，并在政策上予以倾斜关照。
比如，上海市少儿住院互助基金中对戈谢病、法布瑞病、庞贝氏症、黏多糖贮积症等四种罕见病儿童给予每年不超过10万元的救助（2012年额度提高至20万元/年）。
而专业学术团体的建立更是为国内罕见病工作开展增添了更多的动力。
王琳告诉《中国科学报》记者，目前在上海、山东、北京、广东等地已经成立了专业的罕见病学术组织，特别是山东省医科院还成立了罕见病重点实验室，以期对罕见病进行更好的研究。
&作为学术团体，我们要站在患者与政府的中间，运用专业知识来为政府提供科学可靠的依据，进而更好地帮助罕见病患者。&王琳所在的北京医学会罕见病分会成立一年多来，开展了北京地区罕见病诊治情况的调研。
他们通过对北京市30多家三级甲等医院的调查，已经收集掌握了40万个罕见病住院病例的原始数据。
&我们的研究课题还要继续下去，以逐步推进国内罕见病的规范化登记并能够与国际接轨，为罕见病领域的科研、医疗、教学和罕见病相关政策的制定提供基础性的数据。&王琳说。
此外，各类病友服务组织也如雨后春笋般出现。据不完全统计，国内目前各类病友服务组织约有50家左右，覆盖20多种罕见病类型，联系到的病人约有2万人左右。
&虽多为&各自为政&的局面，但的确也在不同程度上推动国内罕见病事业的发展。&李定国表示。
立法与政策倾斜同步进行
那么，我们该如何更有效地推动国内罕见病事业的健康发展呢？
面对记者的提问，李定国认为，首先还是应该加快罕见病立法工作的脚步。&罕见病患者的权益保护不应该只是通过地方的行政手段，更要有一部全国性的法律。&
不过，再退一步来说，如果在罕见病立法方面国内不能一蹴而就的话，那么在相应的科研、产业政策方面提供便利，在张宏冰看来，应该是顺理成章的事情。
比如，在国内孤儿药研发方面给予资金的支持，减少临床试验的受试样本数量，加快评审速度以及减免税收等措施。
&特别在老药新用方面应该引起重视。&张宏冰带领团队通过研究发现，一些老药能在罕见病治疗方面发挥作用，比如雷帕霉素这款老药就能够有效地治疗结节性硬化症。
但现实情况却难如人愿。
&老药品都已超过了专利保护期，药厂难以通过生产这种药品来获得暴利，所以国内药厂大多不愿意做老药的新适应症。&张宏冰说，如果国家政策给予相应的价格保护年限，就可以提高国内药企的积极性。
此外，医疗卫生部门也应该重视对罕见病的病因和发病机制的研究，提升临床医生的诊断水平，积极地开展罕见病的流行病调查，创建罕见病的学术组织。
有效预防网络不可少
再好的治疗方案也不如有效的预防网络，特别是对罕见病而言。
&首先，一定要把婚检的重要性提到议事日程。&王琳表示，自从我国取消强制婚检以来，罕见病的发生率有了小幅度提升。&因为很多罕见病患者都具有家族性，如果在婚检时，进行如实登记，就可以在今后的生育方面得到科学的指导。&
而女性妊娠期的筛查也必不可少。
&其中，最主要的方法就是基因测序，通过羊水穿刺、胎儿绒毛检测以及孕妇外周血检测等手段都可以发现胎儿是否存在某种基因缺陷。&张宏冰说，因羊水穿刺、胎儿绒毛检测均为有创性筛查，存在一定风险，孕妇外周血无创检测开始受到重视。
立足国情现实，张宏冰觉得，基因测序也许在全体人群中展开有一定困难，但完全可以在高危人群中进行。
&最后，还不能忽视对新生儿进行筛查，特别是对偏远的农村地区。&王琳说，虽然我国在包括罕见病在内的出生缺陷三级预防体系内有明确分工，但其连续性存在一定脱节。
正如李定国所言，罕见病防治的确是个系统工程，从筛查到诊治需要社会各个层面参与，只有这样，才能&研制&出罕见病防治的&特效药&。
&关注罕见病，不仅有助于国家文明程度、国际形象的提升，还能推动临床医疗水平的进步。&李定国直言，关注罕见病，就等于关注未来。
中国罕见病事业步伐
1986年，我国开始组建出生缺陷监测网络，并在&863&计划&十一五&科技部署中，首次设立了与罕见病有关的预防、诊治研究项目。
1994年，我国首创《罕见疾病杂志》。
1999年，我国制定首次涉及罕见病优先审批的&新药审批办法&。
2000年，我国首家罕见病患者民间组织&中国血友病之家&在北京成立。
2002年，卫生部和中国残联首次共同发布实施《中国提高出生人口素质、减少出生缺陷和残疾行动计划（年）》。
2005年，我国将每年的9月12日定为&中国预防出生缺陷日&。
2006年，全国人大代表和政协委员开始在两会上首次联名提交有关建立&罕见病防治法&&建立国家罕见病医疗保障制度&等议案和提案。
2009年，中华慈善总会率先成立罕见病救助公益基金。
2010年，我国学者首次在《柳叶刀》杂志发表《中国罕见病立法》文章，并在国内首次举办&2010罕见疾病学术大会&和&中国罕见病定义专家研讨会&。
2011年，上海率先成立省级罕见病专科分会，并首次将&10种罕见遗传疾病的防治研究&正式批准列为上海市2011年度&科技创新行动计划&为期3年的重大科技项目。
2012年，我国首次举办&罕见病高峰论坛暨国家级继续教育学习班&。
2013年，北京市医学会罕见病专科分会成立。同年，&中国罕见病防治联盟成立暨国家科技支撑计划（中国罕见疾病防治研究和示范）启动会&召开。
《中国科学报》 ( 第5版
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发表于 18:25|
来源IT之家|
摘要：作为国内罕见病患者聚集交流的主要网络社区，百度贴吧近日在唐氏综合症吧、脊髓灰质炎吧、美尼尔氏综合症吧等20个罕见病吧开展了《中国罕见病病人生活状态调查》。
今年的2月29日是第九个国际罕见病日。目前，我国各类罕见病患者总数已经超过千万。为全面了解罕见病病人真实的生活状态以及所面临的问题，提高全社会对罕见病以及罕见病患者的关注，作为国内罕见病患者聚集交流的主要网络社区，百度贴吧近日在唐氏综合症吧、脊髓灰质炎吧、美尼尔氏综合症吧等20个罕见病吧开展了《中国罕见病病人生活状态调查》。
本次调查获得了数千位罕见病患者吧友关注，回收有效问卷近千份。参与调查的罕见病病人主要以16~30岁的较为年轻的患者为主，覆盖了我国从大中型城市到乡村地区的不同地域、不同收入水平的罕见病人。
近半患者月均治疗费用超5000元 &超七成认为医疗费用昂贵
从调查情况看，多数患者都得到了正规的治疗。63.3%的罕见病患者表示接受了正规的医疗救治，但也仍有36.7%的患者表示没有得到正规治疗或不能确定。
在治疗过程中，罕见病患者除了要面对罕见病缺乏治疗药物和治疗方法等难题外，多数的患者仍将治疗费用昂贵、所用药物大多不在医保范围之内作为治疗中的难题。
在回答&目前工作/生活中遭遇的最大问题&时，超过7成受访的罕见病患者选择了&缺乏基本的治疗资金&。这再次印证了，昂贵的医疗费用已成为罕见病患者所面临的最大难题。
那么，治疗罕见病到底需要多少钱呢？根据此次调查显示，近40%的患者每月需要花费元进行治疗，这已经超出了很多患者的家庭月均收入。
在回答&目前最需要的帮助是什么&时，超过80%的患者将&经济上的扶持&作为首选，而对&医疗信息的完善&、&权威专家的建议&有强烈需求的患者也占到近60%。
对于具体帮扶措施的选择上，有近80%的患者希望国家将部分药物纳入医保范围，也有36.5%的患者希望社会组织定期举办专家讲座，为患者和专家交流提供更多的渠道。
当然，除了经济和医疗上，患者在心理方面也需要更多的交流和鼓励。有31.5%的罕见病病友渴求更多病友之间的交流，近半的患者认为病友之间的互动分享对于治疗大有助益。也有23.5%的病人希望得到来自家人的鼓励支持，家庭的温暖无疑是他们对抗病痛折磨的重要力量。
超七成患者对未来乐观 &六成以上不希望成为家庭负担
调查同时显示，我国的罕见病人对未来总体是乐观的。超过七成的受访者表示对未来充满期待。
谈及&目前最希望实现的愿望&时，除了&恢复健康&这个患者最希望实现的愿望外，有66.5%的受访者选择了&希望自己不要成为家庭的负担&。显然，面对庞大的经济压力、治愈难度比较大以及家庭的实际情况时，很多罕见病病人内心是复杂的。
六成病友通过网络获取治疗信息 &九成上贴吧为交流分享
调查问卷结果显示，67.5%的受访者会选择公立医院作为获取医疗信息的最主要渠道。但同时值得注意的是，选择&从网络获取医疗信息&的患者达到58.5%，排第二位。显然在互联网时代，罕见病患者正在大量利用互联网便捷获取信息的优势来获得罕见病的医疗信息，互联网已经成为罕见病治疗信息获取的重要渠道之一。
同时，互联网也成为了病友之间相互交流的重要平台。在调查中，有91%的罕见病受访者表示他们上贴吧主要是为了获取其他病友分享的治疗经验，更是有60%的患者将贴吧作为其精神家园，与病友们相互鼓励，共同对抗病魔。也有诸多罕见病病人坦言，希望通过在贴吧上发贴来获得更多的社会关注，让更多人了解到罕见病病患群体并切实给予帮助。
综上，此次《中国罕见病病人生活状态调查》的结果显示，目前我国罕见病病人在经受着长期的病痛折磨的同时，还背负着生活、医疗、经济、心理方面的负担，需要政府和全社会从医疗救助、政策扶持、经济资助、心理辅导等多方位给予关心和帮助。
为了给罕见病患者群体提供与罕见病相关的知识普及、就医指导、公益求助、资金救助等服务，在今年的国际罕见病日到来之际，百度联合健康报、罕见病发展中心共同发起&因为关注爱不罕见&公益行动。百度贴吧在罕见病日当天将邀请国内权威专家医生进入多个病种吧，为病友提供答疑解惑和免费在线问诊，在患者与专家之间搭建起高效的信息沟通桥梁。
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　　大家好，我是山东省莱芜市的一个普通女孩，因老公身染重病，儿子幼小，向大家求助，希望网友帮我出出主意。　　我老公名叫吴伟，1987年出生，年入伍参军，退伍后在本市一家钢铁厂上班，是一名普通工人。我们于2012年结婚，本来生活幸福，2014年儿子出生后，噩运随之而来，儿子出生后第15天，婆婆意外去世，一个月后老公身体不适，去本市医院检查后无法确诊，建议转入上级医院治疗。2015年3月，6月两次去北京宣武医院检查，诊断结果为特发炎性脱髓鞘可能性大，并给予激素冲击和丙球蛋白治疗。均无效果，去年9月份后因家庭困难，无力负担治疗费用而回家。几次住院花费十余万块，对于我们这个普通家庭而言负担实在沉重。我老公现在瘫痪在床，无法说话，眼睛看东西模糊，大小便无法控制，生活不能自理。我现在独自在家照顾他和孩子，没有经济来源，儿子刚满一周岁，我实在无法想象失去老公后我该怎么办　　请大家看在孩子幼小的份上，帮我解决经济上的困难，或者有医院愿意帮我老公检查一下，看有没有治疗方法。我是一个来自单亲家庭的女孩，不愿让我的孩子经历与我一样的痛苦，谢谢大家　　建设银行：1165431孟庆芸　　电话： 　　地址：山东省莱芜市牛泉镇吴小庄村
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