? 外显子跳跃治疗Duchenne型duchenne肌营养不良良症的研究进展
摘 要:Duchenne型duchenne肌营养不良良症是一种致死性肌肉疾病抗肌萎缩蛋白基因缺陷是导致本病的原因,目前本病尚无特效的疗法反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,AOs)诱导的外显
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【题 名】外显子跳跃治疗Duchenne型duchenne肌营养不良良症的研究进展
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【机 构】中山大学附属第一医院神经科 广州510080
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【刊 名】《中华医学遗传学杂志》2011年 第4期 406-408页 共3页
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【关键词】Duchenne型duchenne肌营养不良良症 反义寡核苷酸 基因疗法
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【文 摘】Duchenne型duchenne肌营养不良良症是一種致死性肌肉疾病抗肌萎缩蛋白基因缺陷是导致本病的原因,目前本病尚无特效的疗法反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,AOs)诱导的外显子跳跃作为一種新的治疗手段具有良好的应用前景本文主要从外显子跳跃治疗的原理、基础研究及临床研究进行综述。
- (1) Duchenne型duchenne肌营养不良良症,反义寡核苷酸,基因疗法