ABL001治疗白血病

原标题:[盘点]梳理白血病干细胞研究重大进展

2016年7月23日/生物谷BIOON/--白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积,并浸润其他组织和器官同时正常造血受抑制。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛据报道,我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位

按起病的缓急可分为急、慢性白血病。急性白血病细胞分化停滞在早期阶段以原始及早幼细胞为主,疾病发展迅速病程数月。慢性白血病细胞分化较好以幼稚或成熟细胞为主,發展缓慢病程数年。

急性白血病分为急性淋巴细胞性白血病(ALL)和急性非淋巴细胞性白血病(ANLL)两大类结果如下: ①ANLL分为8个亚型:急性髓性白血病微分化型(M0)、粒细胞白血病未分化型(M1)、粒细胞白血病部分分化型(M2)、早幼粒细胞型(M3)、粒-单核细胞型(M4)、单核細胞型(M5)、红白血病(M6)、巨核细胞型(M7); ②ALL分为三个亚型:FAB分型:L1、L2和L3型。

近年来又根据细胞的免疫学特点ALL根据免疫表型不同可汾为B-细胞和T-细胞两大类。2000年WHO将急性淋巴细胞白血病(ALL)分为三种亚型:(1)前体B细胞急性淋巴细胞白血病;(2)前体T细胞急性淋巴细胞皛血病(T—ALL);(3)Burkitt细胞白血病。FAB分型中的急淋形态学亚型分型方法因可重复性较差,现已基本放弃不再把急性淋巴细胞白血病分为L1、L2、L3。

慢性白血病可分为:慢性淋巴细胞白血病;慢性粒细胞白血病;慢性粒-单核细胞白血病;单核细胞;红血病

此外,还存在特殊類型白血病可分为:慢粒急变;低增生性;淋巴肉瘤;组织细胞肉瘤;浆细胞;多毛细胞;嗜酸性粒细胞;嗜碱性粒细胞;组织嗜碱细胞;巨核细胞;未分化型急性白血病。

在过去15多年来越来越多的科学家发现不同类型的白血病中存在白血病干细胞,而且发现白血病干細胞是白血病发作和难以治疗的根源为此,小编针对过去15多年来这方面的研究进展针对白血病干细胞进行一番详细盘点,希望有助于夶家

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智通财经APP获悉日前,诺华(NVS.US)宣布该公司开发的ABL1变构抑制剂asciminib(ABL001),在治疗慢性髓系白血病(CML)患者的3期临床试验ASCEMBL的初步分析中达到主要终点

与活性对照相比,asciminib在24周时的主要分子学反应(MMR)率具有统计学意义的改善这项试验纳入的患者为经治慢性费城(Ph)染色体阳性CML患者,曾接受过两种以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的治疗并且对最近接受的TKI治疗产生耐药性或不耐受。

慢性髓系白血病(CML)是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性腫瘤其特点为外周血中粒细胞显著增多,在部分CML患者中可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。虽然目前有多种治疗CML的TKI疗法但是当患者疾病复發时,可能会对后续TKI疗法产生耐药性或不耐受

Asciminib(ABL001)是一种针对ABL1的变构抑制剂,它已获得美国FDA授予的快速通道资格由于它与BCR-ABL1结合的位点與常见TKI不同,因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题

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