记者王志胜】11月5日至10日，第三届中国国际进口博览会如期举办。诺华肿瘤（中国）连续三年参与，彰显了诺华持续投入中国市场的决心与信心。11月7日，在诺华举办的原发免疫性血小板减少症（ITP）疾病教育活动上，河南省肿瘤医院血液科副主任周虎、苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕对环球网健康频道说，成年ITP患者将近80%成为慢性，而儿童ITP为自限性疾病，大概80%的儿童患者将能自愈，但是到底多久能够自愈仍不明确。因此，长期的疾病管理就变得颇为重要。为了提高患者的依从性，降低疾病负担，专家呼吁，ITP创新药物应该进入门慢系统，实现门诊报销。
成人ITP80%为慢病状态 需要长期管理疾病
ITP是一种以“血小板减少”为临床表现的获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。成人ITP的发病率为5～10/10万，60岁以上老年人呈高发态势，育龄期女性发病率高于同龄男性。皮肤瘀斑、口腔血泡、鼻出血、嗜睡乏力、女性生理期月经增多等都是ITP的典型症状，严重者还会发生内脏出血、颅内出血。
苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕表示，这种疾病是有免疫紊乱导致的。但是发病机制仍不明确，无法预防。目前的治疗方法就是通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗来提高ITP患者的血小板计数、控制其出血风险。
“临床上，80%的成年人患者还是会进入‘慢性病状态’，需要长期稳定的治疗。糖皮质激素还可能带来感染、骨质疏松、股骨头坏死、糖尿病、高血压，甚至带来肿瘤患病风险。其结果往往是得不偿失。”河南省肿瘤医院血液科副主任周虎介绍道。
因此，周虎强调，升血小板不是第一目的，ITP 的治疗策略不一定是要把他们治好，而是平衡药物副作用和出血风险。
周虎指出，二线治疗的药物可以弥补一线治疗的“短板”，二线方案中就包含促血小板生成药物，如rhTPO、艾曲泊帕、罗米司亭等，以及抗CD20单克隆抗体。其中，针对发病机制的血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕，与TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用，能够创新性地增加血小板的生成，满足临床及患者治疗所需的同时，口服便利性更提高了患者长期治疗用药的依从性。
80%儿童ITP患者能自愈 但仍需定期监测和治疗
ITP也是儿童最常见的出血性疾病，发病率约为4~5/10万。大部分的儿童ITP发病原因并不明确，部分患儿在发病前2~8周有感染或疫苗接种史。
据胡绍燕介绍，同成人ITP一样，出血也是儿童ITP的常见症状，包括皮肤瘀点瘀斑，鼻出血、口腔出血甚至内脏出血、颅内出血等，其中颅内出血是儿童ITP最严重的并发症。
“与成人患者最大的不同的是， 80%的儿童ITP可以自愈，越小的孩子自愈可能性越大。尽管能够自愈，但是仍需要积极检查和治疗，因为风险不会消失。此外，儿童患者的治疗用药从成年患者而来，因此效果更好。一线治疗激素丙球治愈率是80%，但是仍然有20%转为慢性。”胡绍燕特别强调，尽管文献说，ITP治不好，但是仍要定期监测，对于儿童来说，是否出血是治疗的判断标准。其治疗的策略也是要把指标控制在比较安全的范围内。因为糖皮质激素对儿童的影响更明显，比如发育迟缓，产生自卑心理等，因此在使用激素治疗时，该停药就要停药。
ITP患儿尚处在生长发育阶段，在治疗时，除了要关注治疗效果，还要减少孩子在治疗时的不适感，尽可能地保护患儿和家人的生活质量。“目前，我们国家批准艾曲泊帕的适应症是12岁以上儿童及成人。美国血液病年会将已将艾曲泊帕作为儿童ITP2~4周治疗无果的首选药物。”胡绍燕介绍。
多数患者将持续治疗 期待门诊报销保障长期获益
二线治疗的可以有效弥补一线治疗的短板，但是多数患者仍要从一线治疗开始。大多数ITP会发展成为慢性病，需要长期治疗，治疗费用便成为多数患者无法跨越的鸿沟。
临床上，ITP患者的年均药物治疗费用在7～8万。一线激素治疗相比二线药物要便宜很多。
周虎预计，我国有40万左右的ITP的存量患者。“这些患者多为慢性，他们的背后是几百万的家庭，他们的治疗压力需要我们的关注。”
2019年8月22日，由国家医保局、人社部共同印发的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式发布，将血小板生成素（TPO）受体激动剂艾曲泊帕乙醇胺纳入抗出血药乙类范围，但是鉴于统筹区住院和门诊待遇保障水平的巨大差异，未将 ITP纳入门诊特殊疾病保障范畴统筹区。
周虎分析，“90%的患者是在门诊接受长期治疗的，如果这些用药能够进入门诊特殊疾病或者门诊慢性疾病报销范围，患者的负担将会更小。”
“ITP创新药物进入门慢系统，门诊管理有利于患儿正常的生活和学习，有利于降低住院率、避免医疗资源浪费，同时提高患者的治疗依从性及持续性，最终提高其生存生活质量。儿童慢性ITP患者用药周期可能更长，减轻他们的治疗负担意义更为重大。”胡绍燕还建议，医保报销能拓宽下年纪，因为医保范围是12岁以上，12以内的小孩子不能报销，疾病负担更大。
