肌营养不良吃激素药是对肌肉有影响吗有什么样的副作用呢?

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2023-09-06 03:50 标签： 吃激素药是对肌肉有影响吗
1个月大的宝宝因一次肺炎住院，无意中发现肝酶、心肌酶升高，治疗后，不见下降。时隔5个月复诊，肝酶和心肌酶仍然居高不下，反而有种越发增高的趋势，但家长感觉宝宝平常没什么异常。那么降不下的肝酶到底是什么原因呢？让我们随儿科医生一起拨开疑云，探索真相。小宝1个月大的时候因为一次“肺炎”住院，住院期间发现肝酶、胆汁酸、心肌酶明显升高，治疗后没有明显好转。黄疸基因筛查发现SLC10A1纯合突变，但也无法解释肝酶和心肌酶降不下来的问题。由于小宝没有表现出不适，家长就没有再深究了。5个月后小宝再次来看医生，检查发现肝酶及心肌酶更高了。为了寻找真相，虽然没表现任何“不适”，医生建议还是住院检查明确病因。通过检查，发现小宝并不只是“酶学异常”，还有一个非常关键的线索，就是宝宝都5个月了抬头却抬不稳。5个月大的孩子心肌酶持续高值显然不符合心肌炎的酶学变化特点，而且通过计算CKMB/CK比值，医生判断心肌酶来源于骨骼肌。但到底是代谢性疾病还是先天遗传性肌病呢？最后通过基因检查发现了真相——杜氏肌营养不良。杜氏肌营养不良是什么病？家族中都没有人得这种病，为什么小孩会得呢？这种病可治疗吗？这些都是小宝家长非常关心的问题。什么是杜氏肌营养不良？杜氏肌营养不良是基因缺陷引起的以进行性肌无力为特征的一种X连锁隐性遗传病。致病基因位于X染色体上，由于男性只有一条X染色体，只要该基因缺陷出现就可致病；女性因为有两条X染色体，一般只是携带者，所以呈现“传男不传女”遗传特点。多数男性患者是遗传了母亲携带者的基因突变，少部分是产生了新的突变。这就可以解释为什么家族内没有相关疾病，但偏偏小宝有。有什么表现吗？由于这种病主要损伤的是肌肉组织，核心症状是肌无力，在不同年龄段有不同的表现。婴儿时期主要表现出发育落后，抬头无力，比较隐匿，往往会被忽视。肌酸激酶和转氨酶早期就会升高，2岁时达到峰值，通常为正常上限的10-20倍，也可能更高。之后表现为走路、跑、跳比别人慢，容易摔跤，蹲起、上楼困难，肚子突出，两臂不能高举等。一个非常明显的体征是小腿异常肥大却没力，以及Gowers征。我们正常人仰卧位起立的时候，往往为了节省时间，采取的是仰卧起坐的方式；但杜氏肌营养不良的小孩不同，要先翻身形成俯卧位，再抬头，双手撑着膝盖慢慢站起，这就是所谓的Gowers征。一般会在12-13岁前开始逐渐丧失行走能力，需要坐轮椅。二十几岁时多死于呼吸疾病或心脏病。Gowers征治疗还是“躺平”？很遗憾，杜氏肌营养不良还没有可根治的方法。但是积极配合治疗和综合管理，还是可以改善症状，提高生活质量的。其中糖皮质激素可延缓病程进展，但由于激素副作用明显，一般在接种疫苗后，综合权衡利弊决定是否使用。其他还有基因治疗和干细胞移植手段，但尚未在我国开展。在肌营养不良治疗中，物理康复治疗是非常重要的一环，主要是改善肌力与延缓关节挛缩。由于肌营养不良从各个方面影响患儿的日常生活，所以需要多学科综合管理干预，包括对营养、骨骼肌功能、心肺功能、骨关节、内分泌、精神健康等做随访评估。医生提醒，为了避免悲剧的再现，有肌营养不良家族史的，再次妊娠后需要产前基因诊断避免出生缺陷。专科介绍我院儿童神经专科是佛山市最大的儿童神经系统疾病诊疗机构、佛山市儿童癫痫精准医疗工程技术研究中心组建单位、广东省脑发育与脑病防治学会儿童神经专委会副主委单位、佛山市抗癫痫联盟主委单位。2021年通过中国抗癫痫协会首批“CAAE二级癫痫中心”评审，成为佛山市首家通过评审的医院。神经专科由神经专科病房、神经癫痫专科门诊、脑电图室、神经康复中心组成，开展了长程视频脑电图监测、癫痫磁共振扫描、智力测查及心理测试、基因检测、遗传代谢性疾病筛查等检查。能够处理神经系统常见病、多发病，及多种危重、疑难病症，对儿童癫痫、中枢神经系统感染性疾病（脑炎与脑膜炎）、神经免疫性疾病（自身免疫性脑炎、神经根炎、小脑共济失调、脊髓炎等）、神经皮肤综合征、神经系统遗传代谢病和变性病、神经肌肉疾病、脑性瘫痪、发育迟缓、抽动症等的诊治有丰富的临床经验。近年来神经专科重点关注儿童神经系统罕见病的诊治，牵头成立了多个罕见病多学科诊疗团队，如脊髓性肌萎缩症多学科诊疗团队（SMA-MDT）、进行性肌营养不良多学科诊疗团队（DMD-MDT）、结节性硬化症多学科诊疗团队（TSC-MDT）等，2022年率先在佛山地区开展了SMA的精准靶向药物治疗——鞘内注射诺西那生钠，为SMA患儿带来希望。团队介绍刘志刚主任医师，佛山市妇幼保健院副院长副教授，硕士研究生导师佛山市抗癫痫协会会长、广东省抗癫痫协会理事、广东省医学会儿科分会常委、广东省脑发育与脑病防治学会儿童神经病分会副主委、广东省脑发育与脑病防治会癫痫分会常委、佛山市儿科质量控制中心副主任、佛山市医学会儿科学分会副主委。曾在德国海德堡儿童医院神经专业学习。擅长：在儿童癫痫，儿童中枢及周围性神经病有丰富的临床经验，特别在难治性癫痫、癫痫的基因诊断分析方面有深厚的积累。撰写学术论文，省级、国家级医学核心期刊论文及SCI论文10余篇。戴杰民副主任医师，佛山市妇幼保健院儿科病区主任硕士研究生，毕业于中山大学佛山市抗癫痫协会副会长、广东省医学会儿科学分会青年委员、广东省健康管理学会儿科学及青少年健康管理专业委员会委员、佛山市医学会儿科学分会委员擅长：儿童癫痫、颅内感染、热性惊厥、免疫性脑炎、神经遗传病、神经肌肉疾病等儿童神经系统疾病的诊治。乔培修副主任医师，医学硕士佛山市抗癫痫协会理事。从事儿科临床工作20余年，对儿科疾病有丰富的临床经验。擅长儿童神经系统疾病：发作性疾病（如癫痫、热性惊厥、抽动症等），感染性疾病（脑炎、脑膜炎等），中枢神经系统脱髓鞘疾病等。覃州莲副主任医师，医学硕士佛山市抗癫痫协会理事。毕业于中山大学医学院，从事儿科临床工作近20年。擅长：癫痫、中枢神经系统感染、神经肌肉系统疾病、脑瘫等的诊治。周杏副主任医师，医学硕士佛山市抗癫痫协会理事。从事儿科临床工作10余年，对儿童内科疾病有比较丰富的临床经验。擅长：儿童神经系统疾病如癫痫、中枢神经系统感染、免疫性脑炎等的诊治。谢麒麟主治医师，医学硕士佛山市抗癫痫协会会员。从事儿科临床工作8年，对儿科常见疾病有丰富的临床经验。擅长：儿童癫痫、热性惊厥、颅内感染、免疫性脑炎、抽动症等神经系统疾病的诊治。来源：儿科 梁明娟编辑：宣教科全媒体编辑部（文中部分插图来自网络公开渠道，不能识别其来源，仅作为科普传播素材，非商业用途，若有侵权，请联系删除。）
首页 > 资讯 > 科研发现 > 正文2021-11-12 00:00:01生物谷核心提示：在杜氏肌营养不良症（DMD）中，营养不良蛋白的缺乏会导致肌肉退化，而慢性炎症和肌肉干细胞再生能力的降低会加剧肌肉退化。在杜氏肌营养不良症(DMD)中，营养不良蛋白的缺乏会导致肌肉退化，而慢性炎症和肌肉干细胞再生能力的降低会加剧肌肉退化。到目前为止，糖皮质激素仍然是治疗DMD的金标准。这些药物能够减缓疾病的进展，通过抑制慢性和过度的炎症过程来延长寿命;然而，它们也有许多有害的副作用，阻碍了它们的治疗潜力。在这里，作者研究了Resolvin-D2作为一种新的治疗方案，有可能针对导致疾病进展的多个关键特征。体外研究结果表明，ResolvinD2促进巨噬细胞向抗炎表型的转变，并增加其促肌原性因子的分泌。此外，Resolvin-D2直接靶向肌原性细胞，促进其分化和肌原性祖细胞池的扩大，导致肌原性细胞增多。当受体Gpr18被药物拮抗剂O-1918敲除、敲除或阻断时，这些作用就消失了。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的疾病，全世界4000名男孩中约有1人患此病，其特征是渐进性肌肉萎缩和无力。这种疾病是由DMD基因的x连锁隐性突变引起的，该基因编码营养不良蛋白。全长肌萎缩蛋白由一个结合到肌动蛋白细胞骨架的n端结构域、一个连接到肌萎缩聚糖复合物的c端结构域和一个杆状结构域组成，杆状结构域包含大量的谱蛋白重复，在肌肉收缩过程中作为分子减震吸收剂。营养不良蛋白的缺失会引起肌纤维膜通透性增加、钙内流、活性氧(ROS)产生和细胞坏死等复杂的级联反应。慢性肌肉变性导致炎症细胞的无序和持续积聚，参与疾病进展。特别是，巨噬细胞表达高水平的 TGF-β 会损害肌肉再生并促进肌肉纤维化。此外，肌肉修复引擎肌肉干细胞(MuSC)在DMD中也存在缺陷。在健康的再生肌肉中，激活的MuSC进入细胞周期成为增殖的成肌细胞，最终退出细胞周期进行自我更新或分化并融合形成新的肌肉纤维。越来越多的证据表明，肌营养不良的MuSC的肌生成能力在DMD中受损。急性损伤的营养不良肌肉导致MuSC激活不足和延迟/不完全再生。体外肌源性细胞特征显示细胞增殖、分化和融合减少。外在因素(如慢性炎症)与内在机制对这些缺陷的贡献仍有待明确界定; 然而，作者之前的研究表明，MuSC中肌萎缩蛋白的缺乏从本质上影响了它们执行不对称细胞分裂的能力，在这个过程中，一个MuSC生成一个自我更新的MuSC和一个负责的成肌细胞。总的来说，DMD的疾病进展是多因素的，可归因于肌纤维脆弱、有害的炎症环境和MuSC的肌生成能力降低。迄今为止，DMD尚无治愈方法。从数百个测试DMD的临床试验来看，只有糖皮质激素在保持肌肉功能和行走能力方面始终有效;然而，这些影响是有时间限制的。虽然糖皮质激素的确切作用机制尚未完全阐明，但有证据表明，它们的治疗潜力主要是通过其抗炎特性介导的。不幸的是，糖皮质激素有许多有害的副作用，如骨质疏松/骨折、库欣综合征、焦虑、生长迟缓等。更重要的是，糖皮质激素可以激活肌肉蛋白质降解途径(如MuRF-1、atrogin1、FoxO1)，抑制蛋白质合成途径(如Akt-1)，并刺激长期肌肉萎缩。此外，糖皮质激素还会损害成肌细胞的增殖和分化。因此，糖皮质激素治疗DMD患者肌肉力量增强的临床结果因其有害副作用而减轻，这可以解释糖皮质激素的短暂疗效。因此，医学上迫切需要比糖皮质激素具有更高的疗效和更少的副作用的治疗。在这里，作者研究了RvD2与标准治疗方法(糖皮质激素)对DMD的治疗潜力。通过体外和体内实验，作者发现RvD2可以抑制炎症，并促进巨噬细胞向抗炎表型的转换，其水平与糖皮质激素相似。更重要的是，作者发现，与糖皮质激素减少成肌细胞库相反，RvD2促进分化成肌细胞的生成和融合，并提高它们的整体肌生成能力。RvD2的这种促肌作用是由成肌细胞表达的Gpr18受体介导的。为了评估RvD2在体内的治疗潜力，作者遵循了trenmd(一个卓越的神经肌肉疾病网络)为肌营养不良的临床前研究制定的指南。特别是，(1)作者将RvD2的疗效与药效已知的标准药物(强的松)进行了比较;(2)使用标准操作程序评估公认的关键参数(握力、悬吊试验、离体等距力和验证的免疫组织学测量);(3)作者使用了两种不同的DMD小鼠模型，具有良好特征的营养不良蛋白缺失小鼠(mdx小鼠)重现了在人类身上观察到的基因突变，以及更接近人类疾病严重程度的营养不良蛋白双敲除小鼠(mdx- utn dKO小鼠)。研究结果表明，与未经治疗的营养不良小鼠相比，RvD2在短期和长期内降低了表型严重程度并增强了肌肉功能。更重要的是，与强的松相比，RvD2具有类似的抗炎和抗纤维化能力，但其靶向肌源性细胞和促进肌生成的能力导致了比糖皮质激素更好的肌肉功能治疗效果。因此，RvD2是一种很有前景的治疗途径，可以提高DMD金标准治疗的疗效。（生物谷 Bioon.com）参考文献Junio Dort et al. Resolvin-D2 targets myogenic cells and improves muscle regeneration in Duchenne muscular dystrophy. Nat Commun 2021 Oct 29;12(1)：6264. doi： 10.1038/s41467-021-26516-0.以上内容仅授权39健康网独家使用，未经版权方授权请勿转载。39热文一周热点营养不良
擅长营养不良专家更多姚欣艳副主任医师湖南中医药大学附属第一医院擅长领域：对短暂性脑缺血发作、脑梗死、脑出血、蛛网膜下腔出血、颅内动脉瘤、颅内血管畸形、颅内静脉窦血栓形成、三叉神经痛、特发性面神经麻痹、偏侧面肌痉挛、急慢性格林巴利综合征、各种神经痛、急性脊髓炎、脊髓压迫症、脊髓空洞症、脊髓亚急性联合变性、中枢神经系统各类感染性疾病、视神经脊髓炎、多发性硬化、帕金森病、肝豆状核变性、特发性震颤、肌张力障碍、运动神经元病、多系统萎缩、癫痫、癫痫持续状态、偏头痛、紧张性头痛、阿尔茨海默病、血管性痴呆、脑性瘫痪、缺血缺氧性脑病、脱髓鞘脑病、皮层下动脉硬化性脑病、遗传性共济失调、重症肌无力、周期性麻痹、进行性肌营养不良、炎性肌病、睡眠障碍、眩晕症、神经症、自主神经功能不全、雷诺病、全身性疾病所致神经系统病变、中毒和药物不良反应所致神经系统疾病、高血压病、冠心病、糖尿病等有丰富的临床经验。宋铁玎主任医师辽宁省中医院擅长领域：中西医结合治疗小儿反复呼吸道感染、咳嗽，肺炎、支气管炎、哮喘、营养不良、贫血、心肌炎，遗尿及一些先天性疾病殷晓明中山大学附属第八医院擅长领域：南京中医药大学本科生、北京中医药大学研究生。擅长治疗胃肠病(慢性胃炎、结肠炎、胃下垂、消化性溃疡)、男性病(阳痿、早泄、前列腺炎、不育症)、妇科病(盆腔炎、月经失调、不孕症、宫外孕)、肝脏病(脂肪肝、早期肝硬化、胆囊炎)、肾脏病(泌尿系感染、结石、肾病综合征)、以及慢性鼻炎、慢性咽炎、小儿营养不良、咳喘等。

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用微信扫码二维码分享至好友和朋友圈肌营养不良症有七到八种类型，除了假肥大型，其他类型相对少见。假肥大型也可分为严重型和良性型。严重假肥大肌营养不良是最为常见的肌营养不良类型。该病呈连锁隐性遗传。大多数孩子是男孩，女孩很少。这通常在四岁之前发病。对于目前肌营养不良症的治疗,使用西药激素治疗较为广泛,但副作用大,患者肝肾功能严重受损,患者身体发育受到影响。- -些肌营养不良症患者长期服用激素,并伴有严重的不良反应。中药治疗避免了一系列的副作用,如肥胖、免疫力低下、骨质疏松,不会造成依赖性。西药：肌营养不良作为肌肉遗传罕见疾病，是不能够彻底根治的，但是有一些药物是可以应用的，比如激素治疗。激素治疗，短期内是能够起到不错的效果，可以暂时性的增强肌力缓解，但是毒副作用明显，后期治疗不佳，停药后，反而会加重病情的发展，加快瘫痪的步伐，使患者提前瘫痪。中医学者研究表明：发现本病病源在肢体筋脉，肌肉，肝脾肾三脏亏损为发病之本，纯中药“复元方剂”以滋补肝肾，健脾化湿，活血通络，控制病情进展、改善临床症状。其次是改善神经的微循环和血供。营养神经刺激和激活神经，使神经再生修复，从而获得各项功能的最佳恢复。“复元方剂”步骤：第一阶段，控制稳固病情不再持续恶化发展加重;第二阶段，药物深层渗透各脏腑器官，疏导经络，调养，养精蓄锐，消除其他症状，逐步缓解病情;第三阶段，滋补、修复、固本培元，预防疾病的复发，配以锻炼消解病因，解除症状。特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.相关推荐热点推荐
2023-09-06 11:46:44

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