免疫激活疗法治疗强直免疫性脊柱炎炎

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2018-05-31 23:43 标签： 免疫性脊柱炎

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Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治療急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。之前FDA还授予了MB-102治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病類型罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

MB-102（CD123 CAR T）是一种CAR T细胞疗法对患者T细胞进行工程化以识别和消除表达CD123的肿瘤。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合征以及血液恶性肿瘤患者的骨髓细胞包括急性髓性白血病（AML）、B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、毛细胞白血病（HCL）、BPDCN、慢性髓细胞白血病（CML）和霍奇金淋巴瘤（HL）。

AML是一种骨髓系血细胞的癌症其主要特征是异常白细胞快速生长，这些白细胞在骨髓中积聚并幹扰正常血细胞的产生由于AML中CD123的高水平表达，CD123是T细胞过继免疫治疗的一个非常有吸引力的靶点

在首个人体临床试验City of Hope（NCT）中，MB-102以低剂量治疗AML和BPDCN时表现出完全缓解并且不存在剂量限制性毒性。目前该研究中2种适应症的剂量递增正在进行中。

Litchman表示：“我们很高兴MB-102在两种适應症AML和BPDCN中均被授予了孤儿药物资格AML最常见于老年人群，这些患者中的许多人由于其他健康状况不得不放弃化疗MB-102有可能成为这些患者和其他患者的一种重要的新疗法，并有可能解决多个高度未满足医疗需求的领域我们希望在未来几个月内对AML、BPDCN和高危骨髓增生异常综合征患者进行多中心I/II期临床试验。”

原标题：白血病CAR-T细胞疗法！美国FDA授予MB-102(CD123 CAR T)治疗急性髓性白血病的孤儿药资格！

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