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西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒Fyarro（ABI-009）的新药申请（NDA）优先审评资格，用于治疗晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）。西罗莫司（sirolimus）又称为雷帕霉素（rapamycin），是一种常用的特异性mTOR抑制剂。这一申请的PDUFA日期为2021年11月26日。
Fyarro此前已被FDA授予孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定。新闻稿指出，一旦获批， Fyarro将成为治疗该病的首款获批疗法。此外，值得一提的是，在今年1月，中国的亿腾景昂公司宣布和Aadi达成一项独家授权合作，获得该药在大中华区的独家开发和商业化权利。
PEComa是一种由mTOR激活驱动的超罕见软组织肉瘤亚型，它们通常发生在患有结节性硬化症（tuberous sclerosis）的儿童身上，主要形成于胃、肠、肺、女性生殖器官和泌尿生殖器官的软组织上，大多数为良性。目前该病主要依靠手术治疗，常规放化疗无明显疗效，对于无法手术及发生肿瘤转移的患者尚无有效治疗选择，因此存在未满足医疗需求。
mTOR是一类丝/苏氨酸激酶，细胞内存在mTORC1和mTORC2两种复合体，其信号通路的稳定性会影响T细胞中细胞因子的表达，并参与免疫抑制，影响DNA转录，调节细胞的生长与凋亡。 恶性PEComa常伴有 TSC1 和/或 TSC2 基因突变，导致mTORC1通路激活并促使肿瘤生长。因此，mTORC1信号通路是治疗恶性PEComa的有效靶点。
Fyarro是一款靶向mTOR通路的纳米颗粒白蛋白抑制剂注射用混悬液。与目前的mTOR抑制剂相比， 它具有更优越的药代动力学特性、更广的治疗窗口、更高的肿瘤组织药物暴露量、更强的靶细胞抑制作用以及更良好的安全性等多重优点。
本次新药申请的提交是基于该药在AMPECT注册性试验获得的积极数据。该试验评估了Fyarro作为单药治疗晚期恶性PEComa患者的疗效。在2020年ASCO大会上公布的试验结果表明， 接受治疗的患者总缓解率（ORR）达到了39%（95% CI：22%-58%），包括1例完全缓解（CR）与11例部分缓解（PR）。 试验的中位缓解持续时间尚未达到，约一半受试者的缓解持续时间≥25.8个月。
▲AMPECT注册性试验的疗效数据（图片来源：Aadi Bioscience公司官网）
Aadi创始人、首席执行官兼总裁Neil Desai博士表示，“我们非常高兴FDA授予Fyarro新药申请的优先审评资格，如果获批，Fyarro将成为首个治疗PEComa患者的获批疗法。我们期待在审评期间继续与FDA合作。”
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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