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干细胞疗法的兴起为彻底治愈帕金森病点燃了希望，目前正在逐步进行的临床试验发出了积极信号。每年的4月11日，是“世界帕金森日”。今年，是第26个世界帕金森病日的年头，今年主题为“防疫抗帕，全程管理”。据统计，全球大约有500万名帕金森病患者，近一半患者在中国。帕金森病，已经成为继肿瘤、心脑血管病后，中老年的“第三大杀手”，也被称为“不死的癌症”。而且，帕金森患者正趋于年轻化。设立这一节日旨在引起社会对帕金森病这一常见慢性神经系统退行性疾病的重视。究竟什么是帕金森病呢？针对帕金森的前沿研究又有哪些呢？今天，由细胞君详细科普。什么是帕金森病？帕金森病又称特发性帕金森病，是一种慢性中枢神经退行性疾病，其最主要的病理改变是中脑一个部位（黑质）有超过80%的一种叫做多巴胺能神经细胞的变性和死亡，多于50岁后发病，男性发病率稍高于女性。发病后典型症状是运动障碍，此外，帕金森病还具有很多非运动症状，包括嗅觉失灵、情绪低落、睡眠问题、智能减退、小便频急、顽固性便秘等。帕金森病的具体病理分期及临床症状如下:为什么会得帕金森病？帕金森病（PD）是一种遗传与环境因素、衰老及氧化应激、神经生长因子缺乏等多种病因因素参与的疾病，本病累及全身多个系统，是多种发病机制协同作用的结果；从神经科学角度来说，帕金森病本质上是人脑中某个区域的多巴胺神经元大量特异性死亡，主要病理改变为中脑黑质多巴胺能神经元发生进行性变性、缺失，导致纹状体内多巴胺（dopamine，DA）水平降低。根据现有的研究，其中少数帕金森病人与遗传基因有关，绝大多数帕金森病跟老龄及环境因素相关。专家学者们认为环境中的农药等有毒有害物质损伤了大脑的神经元是诱发帕金森的病因之一。另外，多种因素共同作用，也可导致帕金森病发病。干细胞帮助帕金森患者“修复”大脑目前，仍未彻底阐明帕金森病的发病机制，但可以确定的是它是由黑质多巴胺能神经元变性死亡引起，在这其中，遗传基础与基因突变、神经变性、神经炎症及自噬和线粒体功能障碍等均发挥了不同程度的作用。目前治疗帕金森病的主要方法为药物治疗，但是药物治疗并不能改善病人的情绪障碍、睡眠问题、痴呆和自主神经功能障碍等非运动症状，不能解决帕金森本身的神经性病变的问题，干细胞治疗可以替代或产生多巴胺能，从根本上改善帕金森的疾病症状。干细胞是一类未分化的多能干细胞，其具有多种特性，如强大的多向分化特性、免疫调节特性、抗氧化应激、抗炎及神经保护等。目前，干细胞在帕金森病治疗方面已经进行了广泛的研究，研究证明，间充质干细胞可以促进损伤脑组织恢复，分泌神经营养因子并迁移至病灶处发挥神经保护作用。干细胞治疗的关键是对受损神经环路的修复和功能重建，涉及复杂的神经纤维生长导向的机制。①细胞替代干细胞可发挥多向分化能力转化为脑部组织所需的各类神经干细胞，根据再生信息的刺激分化为神经元、胶质细胞等。②调节细胞因子分泌释放神经营养因子，包含脑源性神经营养因子、神经生长因子、神经营养素3（NT3）和神经营养素4（NT4）等；降低Nogo-A、MAG、OMgp等轴突生长抑制因子表达；降低caspase-3的表达，抑制神经细胞凋亡；增加VEGF表达，促进血管新生等。③神经保护和抗凋亡作用MSC可以分泌神经生长因子（NGF）、重组人神经胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）、血管内皮生长因子（VEGF）、NT-3等多种生物活性因子。HOBAN等移植过表达GDNF的MSC后发现，纹状体TH阳性染色的密集区域较普通MSC组显著增多。这些神经营养因子、细胞因子可以促进神经细胞生长并且对治疗帕金森病等中枢神经系统疾病发挥重要作用。间充质干细胞（MSCs）治疗帕金森病（PD）临床试验研究入组情况：19例患者，其中男8例，女11例，中位年龄64岁，所有患者均经过神经内科专家确诊为PD，患病时间平均为4.5年，H&Y分级3-5级；多数患者经过左旋多巴、美多巴等药物治疗或继续药物治疗，症状持续加重。治疗方式：静脉注射，1个疗程共为4次注射，每次间隔1周，每个疗程3个月，每次volumes of MSC 2×107，辅助治疗：抗自由基、营养神经等。效果随访：术后10-36个月随访观察评估，PD综合评分量表分析及影像学观察，患者的症状得到惊人改善，尤其以肌张力增高引起的异常症状改善明显，敏感的患者治疗后肌肉僵硬减轻。干细胞疗法的兴起为彻底治愈帕金森病点燃了希望，目前正在逐步进行的临床试验发出了积极信号。未来仍然要扩大临床试验的开展，还要探索干细胞与传统治疗手段的联合应用能否实现1+1>2的效果，随着研究的进一步发展，干细胞有望成为抗帕的有力武器！文中图片均已获版权方授权不感兴趣看过了取消本文由“健康号”用户上传、授权发布，以上内容（含文字、图片、视频）不代表健康界立场。“健康号”系信息发布平台，仅提供信息存储服务，如有转载、侵权等任何问题，请联系健康界（jkh@hmkx.cn）处理。
关键词:
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神经退行性疾病是由于脑或脊髓的神经元和胶质细胞的丢失而导致的慢性进行性中枢神经组织退变。 发病因素主要与脑损伤、年龄、基因等相关。常见的代表性疾病有阿尔茨海默症（AD）、帕金森（PD）、脊髓损伤（SCI）、亨廷顿病（HD）、渐冻症（ALS）、多系统萎缩症（MSA）等。这些神经疾病虽然病因不相同但在病理上均会有不同部位及不同程度的神经元脱失和功能异常。虽然各种神经退行性疾病的人群发病率居高不下且有上升趋势，但至今仍无有效治疗方法，因此， 寻求有效的治疗神经退行性疾病的途径是科学界面临的挑战。那么，神经退行性疾病有治愈的希望吗？干细胞采用何种途径治疗神经退行性疾病？近年来，相关专家在应用神经修复疗法治疗神经系统退行性病变方面开展了大量研究，发现干细胞生物学方面的研究进展为神经退行性疾病的治疗提供了可能。干细胞治疗神经退行性疾病的可行性帕金森病：帕金森病是一种以纹状体多巴胺能神经元功能进行性丧失为特征的慢性神经退行性疾病，在临床上以震颤、肌肉强直、运动减少和姿势平衡障碍作为主要症状。要想治疗帕金森最好就是将受损的细胞进行修复，而能将受损细胞修复的只有干细胞。干细胞治疗帕金森病具有独特的优势 ①治疗效果好，利用干细胞具有自我更新能力，在病变部位不断增殖，重建神经网络，产生神经营养因子或神经保护因子，从而抑制神经变性或促进神经再生利用。 ②治疗方式安全可靠，干细胞治疗没有任何毒副作用，具有更高的治疗安全性。 ③无排异反应，干细胞治疗直接作用于脑部神经系统，有效的躲开了血脑屏障，并且干细胞本身具有低免疫力，治疗后不会造成免疫系统排斥的危险。干细胞治疗帕金森临床研究进展截止目前为止，美国国立卫生数据库（ClinicalTrials.gov）收录的干细胞治疗帕金森的临床试验有28项。图源：ClinicalTrials.gov临床案例目的：分析讨论脐带间充质干细胞对于治疗帕金森病的疗效,以期为帕金森病的治疗提供参考。方法：选取2018年1月-2019年1月在本院接受治疗的帕金森病患者60例，经过不同的治疗方式治疗后，观察两组患者的病情缓解情况，以此来判定治疗的疗效。图源：万方数据姚芳芳. 脐带间充质干细胞治疗帕金森病的疗效[J]. 特别康,2019(31):124-125.结果：根据统计结果,实验组的病情缓解情况明显优于对照组，两组比较P<0.05，差异有统计学意义。讨论：脐带间充质干细胞对于治疗帕金森病的治疗，与左旋多巴比较具有更好的治疗效果,值得使用和推广。干细胞与脊髓损伤脊髓损伤（spinal cord injury，SCI）是一种中枢神经系统疾病，通常是由于受到外界各种不利因素（直接或间接）影响，对脊髓造成暂时性或永久性的损伤，可导致神经功能障碍。常见的成因为车祸、运动、意外坠落等造成的外伤、或贯穿性脊髓炎等相关疾病。目前已有多项研究显示，干细胞可分化产生神经元和胶质细胞，分泌多种神经营养因子，促进轴突再生，使神经纤维形成新的髓鞘, 保持神经纤维功能的完整性。并且能分泌产生抗炎性因子，可抑制损伤病变微环境的炎性反应；干细胞通过各种途径参与中枢神经系统的神经细胞修复与再生，为患有脊髓损伤等难治性疾病的患者带来康复的希望。干细胞治疗脊髓损伤临床研究进展截止目前为止，美国国立卫生数据库（ClinicalTrials.gov）收录的干细胞治疗阿尔茨海默病的临床试验有54项。图源：ClinicalTrials.gov临床案例2021年2月18日，耶鲁大学和日本的研究人员在《临床神经病学和神经外科杂志》上发布的一项研究成果显示，给脊髓损伤患者静脉注射干细胞，可以显著改善患者运动功能 。发表在我国《Neural Regen Res.》杂志上的论文分析了10项包括干细胞治疗377名脊髓损伤患者的研究，结果表明：干细胞移植治疗脊髓损伤可以改善感觉功能和膀胱功能，同时具有修复的功能，可以初步认为是有效的。2017年《中国组织工程研究》杂志记载干细胞干预脊髓损伤患者共546例，结果显示，干细胞疗法效果优于综合康复理疗，且效果差异明显。干细胞通过各种途径参与中枢神经系统的神经细胞修复与再生，为患有脊髓损伤等难治性疾病的患者带来康复的希望。干细胞与阿尔茨海默病阿尔茨海默病：阿尔茨海默病又叫老年性痴呆，是慢性进行性中枢神经系统变性病导致的，是痴呆最常见的病因和最常见的老年期痴呆。阿尔茨海默病以渐进性记忆障碍、认知功能障碍、人格改变以及语言障碍等神经精神症状为特征。目前传统治疗方法主要是针对早期患者的，作用十分有限，主要是不同程度的减缓疾病的进展。而干细胞这种新的治疗方法，正在临床上开展试验治疗阿尔茨海默病，以最终确定干细胞的疗效。干细胞移植为阿尔茨海默病提供了崭新的手段干细胞移植为阿尔茨海默病神经系统的损伤修复和治疗提供了一个崭新的手段，具有广阔的应用前景。干细胞治疗阿尔茨海默病的目的是修复和替代受损的神经细胞，重建细胞环路和细胞功能。Sugaya等研究用神经干细胞和间充质干细胞联合小分子复合移植治疗阿尔茨海默病大鼠，使模型鼠的认知功能得到改善。干细胞治疗阿尔茨海默病临床研究进展自1998年人胚胎干细胞成功获得后，科学家们就开始尝试用干细胞来治疗老年痴呆。截止目前为止，美国国立卫生数据库（ClinicalTrials.gov）收录的干细胞治疗阿尔茨海默病的临床试验有7项。图源：ClinicalTrials.gov在中国临床试验注册中心也有干细胞治疗老年痴呆的项目注册，例如《人源神经干细胞（ANGE-S004）治疗阿尔茨海默病的单中心、随机、双盲、安慰剂平行对照临床研究》（ChiCTR2000028744 ）。同时，国内还有《宫血干细胞治疗轻度阿尔茨海默病的安全性和初步有效性的临床研究》完成备案。干细胞与视网膜变性疾病视网膜变性疾病：视网膜变性疾病是一组由于视网膜感光细胞变性凋亡所导致的严重的致盲性眼病。常规的药物治疗缺乏疗效，所以理想的治疗方法是替代这些丢失的细胞。通过干细胞移植，使其整合入视网膜各层并且分化为目标细胞，以重建视网膜功能。随着干细胞研究的推广，越来越多的研究人员已经认识到干细胞作为一种细胞供体用于治疗视网膜变性疾病的潜能。干细胞治疗视网膜变性疾病临床研究进展。截止目前为止，美国国立卫生数据库（ClinicalTrials.gov）收录的干细胞治疗视网膜变性疾病的临床试验有9项。图源：ClinicalTrials.gov其实早在2008年，郑州大学五附院细胞治疗康复中心收治过一例视网膜脱落伴视神经萎缩患者，在通过干细胞治疗后，视力明显恢复，这对于“无药可治”的患者来说，带来一线生机。干细胞与亨廷顿病亨廷顿病：亨廷顿病也称舞蹈病，是常染色体显性遗传的缓慢进行性的变性病，临床上以舞蹈，精神障碍和痴呆为主要表现。与大多数神经变性疾病一样，亨廷顿病缺乏特异性的治疗方法，主要采用对症治疗。尽管尚无十分有效的药物可以延缓亨廷顿病的进展。 干细胞治疗可以通过替代和保护纹状体神经元来修复和保存脑部功能。目前，干细胞移植治疗又分为神经干细胞移植、胚胎干细胞移植和骨髓间充质干细胞移植，前者治疗亨廷顿病的研究最多，然而细胞移植治疗亨廷顿病尚处于探索之中，同基因治疗一样任重而道远。干细胞治疗亨廷顿病临床研究进展截止目前为止，美国国立卫生数据库（ClinicalTrials.gov）收录的干细胞治疗亨廷顿病的临床试验有3项。图源：ClinicalTrials.gov干细胞与渐冻症肌萎缩性侧索硬化症（渐冻症）：肌萎缩侧索硬化是一种进行性神经变性疾病，由于上、下运动神经元变性导致延髓、四肢、躯干、胸部及腹部肌肉逐渐无力和萎缩， 多因呼吸肌麻痹而死亡。目前尚无有效的治疗方法。最新的研究表明，组织特异性干细胞具有分化成 其他细胞或组织的潜能，可以分化为运动神经元，这为肌萎缩侧索硬化的治疗开创了更广泛的空间。 治疗肌萎缩侧索硬化的干细胞种类如下：胚胎干细胞、神经干细胞、骨髓间充质干细胞、脐带血非造血干细胞、诱导产生多能性干细胞。干细胞治疗肌萎缩性侧索硬化症临床研究进展截止目前为止，美国国立卫生数据库（ClinicalTrials.gov）收录的干细胞治疗肌萎缩性侧索硬化症的临床试验有23项。图源：ClinicalTrials.gov2021年6月，美国西达赛奈医疗中心的一项新的临床试验获得加利福尼亚再生医学研究所 (CIRM)拨款1199万美元，旨在确定使用基因工程干细胞治疗ALS的可行性。结论：到目前为止，虽然动物研究和部分临床试验证明干细胞对神经变性疾病的治疗非常有潜力，但是，干细胞移植治疗在临床广泛应用之前还有很长的一段路要走。随着研究的进展，干细胞将为神经系统性疾病患者带来康复的希望。本文由“健康号”用户上传、授权发布，以上内容（含文字、图片、视频）不代表健康界立场。“健康号”系信息发布平台，仅提供信息存储服务，如有转载、侵权等任何问题，请联系健康界（jkh@hmkx.cn）处理。

今天是第26个世界帕金森病日。
1817年英国内科医生詹姆斯·帕金森（JamesParkinson）博士首次报道了帕金森病，并较为系统地描述了帕金森疾病的临床特征，后人用他的名字命名了该病。欧洲帕金森病联合会（EPDA）从1997年开始，将每年的4月11日（这一天是James Parkinson博士的生日）定为“世界帕金森病日”，以纪念James Parkinson博士对帕金森病研究的突出贡献。
帕金森病（Parkinson′s disease,PD）是一种常见的中老年神经系统退行性疾病，临床上以震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍的运动障碍、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、认知和精神障碍等非运动症状表现为显著特征。其平均发病年龄为50-60岁左右，40岁以下起病的青年帕金森病较少见。中华医学会发布的《中国帕金森病治疗指南（第四版）》显示，欧美国家60岁以上帕金森病患病率达到1%，80岁以上超过4%，我国65岁以上人群患病率为1.7%，与欧美国家相似。我国帕金森病人数约310万，超过全世界总数的四分之一，已成为“帕金森病第一大国”。随着老龄化日趋严重，预计到2030年，全球主要国家地区的帕金森病患者将由2005年的410万上升至867万，而中国帕金森病患者将由2005年的199万人增至500万人左右，预计全球超过一半的帕金森病患者将来自中国。
世界主要国家/地区帕金森病患病人数预测
世界主要国家/地区帕金森病患病人数预测
PD的发病机制复杂，其病因和确切机制迄今尚不清楚，较公认的学说是帕金森病是一种神经系统变性疾病，与纹状体内的多巴胺（DA）含量显著减少有关。DA合成减少使纹状体DA含量降低，黑质-纹状体通路多巴胺能与胆碱能神经功能平衡失调，胆碱能神经元活性相对增高，使锥体外系功能亢进，发生震颤性麻痹。
但在2017年，美国拉霍亚免疫学研究所（LJI）的科学家发现，一些T细胞会将α-突触核蛋白（α-synuclein）当作靶标，它们会错误的攻击地攻击大脑细胞，导致帕金森病的进展。而这一发现，可以猜测帕金森病更有可能也是自身免疫疾病。LJI科学家的发现，让我们可以针对T细胞来监测和延缓疾病的进展，甚至治疗帕金森病。
目前，抗帕金森药物治疗作为首选，且是整个治疗过程中的主要治疗手段。国内外已上市的抗帕金森病药物主要包括多巴胺能药物以及非多巴胺能药物。多巴胺能药物包括：复方左旋多巴、多巴胺受体激动剂（DAs）、单胺氧化酶B型抑制剂（MAO‐BI）、儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂（COMTI），非多巴胺能药物包括：抗胆碱能药物、抗谷氨酸能药物和腺苷A2受体拮抗剂。抗帕金森病药物的应用及注意事项如下表所示：
摘自《中国帕金森病治疗指南（第四版）》
除以上药物治疗以外，临床上通常需要针对帕金森的运动症状和非运动症状采取与手术治疗、肉毒毒素治疗、运动疗法、心理干预、照料护理等疗法结合的全面综合治疗。而无论哪种治疗方式，都只能改善症状，不能阻止病情的发展，更无法治愈。因此，临床上亟待开发探索能成功治疗帕金森病的新方法，来帮助每一位深受帕金森病折磨的人。
目前，抗帕金森治疗药物临床试验方兴未艾，有帕金森病研究组织针对美国国立卫生研究院网站（clinicaltrials.gov）上登记注册的共145项有关帕金森病药物临床试验作了一项统计分析（数据截至2020年01月21日），有57项（39%）临床试验是疾病长期改善（Disease Modifying Therapies,DMT）治疗，其余88项（61%）是对症治疗（Symptomatic Therapies, ST），其中51项（35%）处于1期临床，66项（46%）处于2期临床，28项（19%）处于3期临床。
截至2020年01月21日，ClinicalTrials.gov公示的PD药物临床试验中的药物（按临床分期、DMT/ST
随着对帕金森病发病机理的深入研究，一些具有治疗潜力的新兴疗法正在进行临床试验或即将进入临床试验，有望改善、控制甚至逆转帕金森病，造福帕金森病患者。
干细胞（StemCells）是一类具有自我更新复制能力和多向分化潜能的细胞，在合适的条件下或给予适当的刺激，干细胞可以分化成为任何一种成体组织细胞，包括多巴胺能神经元，这种能力为成功治疗帕金森病在内的神经变性疾病提供了可能。
自1979年研究人员在大鼠动物实验中首次利用细胞移植疗法治疗帕金森病以来，越来越多具有治疗潜力的帕金森病干细胞疗法进入到实质性临床研究中。
截至目前，在clinicaltrials.gov上注册的有关干细胞应用于帕金森病临床治疗的临床研究有32项，其中涉及的干细胞类型主要有神经干细胞、胚胎干细胞、间充质干细胞和诱导多能干细胞等。
研究表明，不同类型和不同来源的干细胞在帕金森病治疗中均能够发挥神经再生与修复的作用。干细胞移植治疗帕金森病主要作用机制是利用其分泌神经营养因子、免疫调节等发挥神经保护功能，促进损伤的多巴胺能神经元修复，或者将其诱导分化为多巴胺能神经元替代体内损伤的多巴胺能神经元，发挥细胞替代作用。
其中获得2012年度诺贝尔生理学或医学奖的诱导多能干细胞（induced Pluripotent Stem Cell, iPSC）技术在帕金森病干细胞疗法领域被寄予厚望。2020年5月14日，国际顶级权威医学期刊《The New England Journal of Medicine》以简报的形式报道了一例帕金森病患者接受自身中脑多巴胺能前体细胞移植后病情好转的案例。多巴胺能前体细胞是在体外从自体iPSC分化而来，这些细胞具有黑质致密部神经元的表型特性，在人源化小鼠模型的实验中显示这些细胞缺乏免疫原性。随后，这些细胞被分两次、间隔6个月植入到这名帕金森患者体内，移植部位分别为左半球和右半球的壳核。移植手术进行18-24个月后患者帕金森症状趋于稳定甚至有所改善。
拜耳全资子公司BlueRockTherapeutics在2022年1月18日宣布在与University Health Network合作开展的一项用iPSC来源的多巴胺能神经元细胞（DA01）治疗帕金森病的1期开放标签临床试验中，已经完成对加拿大首位晚期帕金森病患者给药。DA01是一种多能干细胞衍生的多巴胺能神经元，有潜力再生机体失去的生理功能，并可能改善和逆转帕金森病。DA01通过手术移植到患者的大脑中，融入大脑并恢复失去的生理功能。这种治疗方法如果获得成功，将会对帕金森病的治疗带来重大进步。
2022年1月10日，美国CA Huntington Beach分子医学研究所（IMM）与其合作伙伴在《npj Vaccines》上发表了一篇研究论文。他们认为，大脑中错误折叠的蛋白如淀粉样蛋白-β（Aβ）、τ蛋白和α突触核蛋白（α-synuclein,α-Syn）的积累会导致突触功能障碍、神经元损伤以及相关神经退行性疾病的发作。而路易体痴呆（DLB）和帕金森病（PD）是以病理性α-Syn的异常积累为特征，从而导致与炎症相关的神经性病变，而高浓度α-Syn抗体可以抑制或减少这种病理性分组在大脑中的扩散。
该研究团队运用MultiTEP平台技术设计了4种针对病理性α-突触核蛋白的DNA疫苗，可靶向该病理分子的3个淋巴B细胞表位，旨在诱导产生高水平特异性的α-突触核蛋白抗体，分别命名为PV-1947D、PV-1984D、PV-1949D、PV-1950D。这4种疫苗在PD或DLB模型小鼠体内均诱导了高滴度特异性的α-突触核蛋白抗体，显著改善了PD/DLB样病理。其中以PV-1950和PV-1950D的疫苗接种获得的效果最显著，且雌性小鼠对疫苗的抗体反应水平高于雄性小鼠，均可显著性减少小鼠大脑中α-突触核蛋白和改善神经退行性病变。
基于以上临床前研究的基础，他们最终选择了PV-1950D疫苗作为未来IND候选疫苗，期待进一步取得突破性进展应用于临床。
基因治疗（Gene Therapy）是一种旨在通过基因修饰细胞来缓解相关症状甚至逆转疾病进展来治疗疾病的一种方法。对于帕金森病，基于多巴胺能神经元的丢失或相关神经递质失衡的病理基础，基因治疗技术通过将目的基因导入到特定脑区影响特异性蛋白表达来缓解帕金森病。
自2003年8月1日第一项帕金森病基因治疗研究至今，有多种基因治疗药物已进入临床试验阶段。根据作用机制，大致可以分为以下几类：
(1) 营养因子类，如CERE-120、AAV2-GDNF，通过营养多巴胺神经元细胞从而改善疾病进程，缓解症状；
(2) 多巴胺合成关键基因或疾病代谢途径关键酶基因替代治疗，如AADC、ProSavin、OXB-102均是多巴胺合成的关键酶基因，而GAD合成的抑制性神经递质在运动通路平衡中起到重要作用，PR001A在帕金森病患者能量代谢过程中起到重要作用；
(3) 基因表达调控，BIIB094阻断LRRK2突变患者蛋白质翻译，控制疾病。
目前已结束的临床试验结果显示，基因治疗虽然不同程度上改善了帕金森病患者的临床症状，但各种不良反应以及其他限制疗效的问题也随之出现，临床上亟待优化帕金森病基因治疗的基因载体以改善有效性和安全性。
尽管帕金森病的新兴疗法取得了很大的进展，已显现的一些积极结果预示着这些疗法在PD治疗中具有广阔前景，但也会因各种随之而来的问题限制临床应用，需要进一步的研究以及临床试验验证。我们期待着开启帕金森病治疗的新时代！
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