上个月查出来有肥厚型心肌病禁用，医生推荐用Camzyos (mavacamten)，你们知道这个药吗？

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2022-11-20 08:09 标签： 肥厚型心肌病禁用

　　2022年5月9日，联拓生物宣布已完成mavacamten在中国健康志愿者中的I期药代动力学研究。在中国健康成人受试者中，单次口服mavacamten并未显现出新的安全性信号。此次研究数据显示出良好的药代动力学特征、安全性和耐受性，与联拓生物合作伙伴百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia在美国健康志愿者中进行的mavacamten I期药代动力学研究结果相当。

　　此药代动力学研究是一项开放标签、平行分组、单中心的I期临床研究，旨在评估44名中国健康志愿者单次口服mavacamten的情况。与该研究同时推进的，还包括正在进行的mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的III期临床试验。如果该药代动力学研究及III期临床试验获得积极结果，将助力联拓生物向国家药品监督管理局递交“新药上市申请”，为该药物在中国的注册审批提供支持。

　　“在此向所有参与mavacamten在中国健康志愿者中进行的I期药代动力学研究的受试志愿者及研究人员表示感谢。”联拓生物首席执行官王轶喆博士表示，“该试验的快速开展将帮助我们尽快实现早日让患者获益于mavacamten的目标。随着正进行的EXPLORER-CN III期试验持续取得进展，我们相信此次I期药代动力学研究的结果将进一步推动我们为中国oHCM患者引入这一潜在颠覆性药物的进程。”

　　联拓生物目前正在开展一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的III期临床研究——EXPLORER-CN，旨在评估mavacamten在用于治疗有症状的oHCM中国患者中的疗效和安全性。Mavacamten于2022年2月在中国已被授予“突破性治疗药物”认证，用于治疗oHCM患者。2022年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准mavacamten（商用名称：Camzyos）用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状oHCM患者，以改善患者的功能和症状。

日前，《财富》（Fortune）网站公布了2022年的500强榜单（Fortune 500）。其中包括14家和技术公司。这些上榜的公司包括这样的大型药企，也有在新兴技术领域获得突破的新锐公司，比如今年首次进入500强的Moderna。今天这篇文章里，内容团队将与读者分享这些上榜公司近期的研发进展。


强生公司预计将在今年对公司构架进行重组，分离出消费者健康业务，聚焦于研发创新。旗下杨森（Janssen）公司的全球研发负责人Mathai Mammen博士指出，截至2025年，强生有望递交16款创新疗法或疫苗的监管申请，其中14款创新疗法具有成为重磅药物的潜力。

杨森公司与合作开发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法西达基奥仑赛（cilta-cel）今年获得美国FDA的批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者（MM）。它被Evaluate列为今年有望获批的潜在重磅疗法之一。


辉瑞公司今年在500强的排名前进了34位。该公司在抗击新冠疫情中起到重要作用，与BioNTech联合开发的mRNA新冠疫苗是首款获得FDA紧急使用授权的新冠疫苗。该公司的口服抗病毒药物Paxlovid显著降低COVID-19患者的住院和死亡风险。

辉瑞公司也在其它领域积极布局。今年，该公司完成对Arena Pharmaceuticals公司的收购，囊获的新一代口服S1P调节剂etrasimod近日在两项治疗溃疡性结肠炎的3期临床试验中达到主要终点。

该公司还拟斥资116亿美元，收购Biohaven公司的CGRP靶向疗法管线，其中zavegepant鼻内喷剂的新药申请近日已被美国FDA接受，用于急性治疗偏头痛。

艾伯维旗下艾尔建（Allergan）公司的Vuity（毛果芸香碱，1.25%眼科溶液）去年获得美国FDA批准，成为FDA批准的首款用于治疗老花眼的眼药水疗法。

该公司开发的JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib）在过去6个月里斩获4项新适应症，获FDA批准治疗银屑病关节炎，特应性皮炎，溃疡性结肠炎和强直性脊柱炎。另一款抗炎药Skyrizi今年也获得FDA批准治疗银屑病关节炎。

近日，该公司向美国FDA递交其在研疗法ABBV-951（foslevodopa/foscarbidopa）的新药申请（NDA），用于治疗晚期帕金森病患者的运动症状波动。这款疗法将给患者提供首款持续皮下递送左旋多巴/卡比多巴（levodopa/carbidopa）前药的治疗方式，有望更好控制帕金森病患者的运动症状。

默沙东（MSD），500强排名：71

默沙东公司与（AstraZeneca）公司联合开发的PARP抑制剂奥拉帕利（olaparib，英文商品名Lynparza）今年3月获得美国FDA的批准，作为辅助疗法，治疗携带种系BRCA突变（gBRCAm）的高风险HER2阴性早期乳腺癌患者。这是首款在早期乳腺癌患者中靶向BRCA突变的获批疗法。

在肿瘤学之外，该公司也在积极拓宽其它领域的研发管线，其中心血管疾病领域是研发重点之一，在近期举行的投资者会议上，该公司预计到2030年，管线中8款创新心血管疾病疗法有望获得批准。

百时美施贵宝（BMS），500强排名：82

的抗LAG-3抗体药物relatlimab与抗PD-1抗体Opdivo构成的组合疗法今年3月获得美国FDA批准，治疗罹患不可切除或转移性黑色素瘤的成人和儿童（12岁及以上）患者。Relatlimab也成为美国FDA批准的首款LAG-3抗体。

此外，其潜在重磅疗法Camzyos（mavacamten）获得美国FDA批准，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。

礼来公司的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂Mounjaro（tirzepatide）近日获得美国FDA的批准，与饮食管理和锻炼联用，控制2型糖尿病患者的血糖。这代表着近10年来，首个新糖尿病药物类型。它在治疗肥胖个体的首个3期临床试验中也获得积极结果，最高剂量组将患者体重平均减轻约24公斤。

该公司与勃林格殷格翰联合开发的SGLT2抑制剂Jardiance也获得美国FDA批准，减少成人心衰患者的心血管死亡以及住院风险，为更广泛的心衰患者提供了全新的治疗方案。

ciloleucel）近日获FDA批准扩展适用范围，用于二线治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。Kite公司发布的新闻稿指出，这是“近30年来，首款与标准疗法相比，改善患者预后的获批疗法”。

该公司的抗体偶联药物Trodelvy（sacituzumab govitecan）在治疗接受过多种前期治疗的HR阳性/HER2阴性转移性乳腺癌患者的3期临床试验中达到主要终点，与医生选择的化疗相比，Trodelvy治疗组患者的无进展生存期（PFS）得到了统计学显著改善。

安进公司的两款“first-in-class”疗法，KRAS G12C抑制剂Lumakras和哮喘疗法Tezspire去年获得FDA的批准上市。在近日举行的投资者会议上，该公司表示将在人类数据、多特异性分子、和人工智能辅助的药物开发方面加大投入，促进攻克难于靶向的靶点。

Moderna公司今年首次进入500强就名列第195位。该公司的mRNA新冠疫苗Spikevax（mRNA-1273）是美国FDA正式批准的第二款mRNA疫苗，也是该公司首个获得FDA正式批准的产品。

截至今年第一季度，Moderna公司的研发管线中包含46个研发项目，覆盖多种不同的治疗模式。该公司近日启动了多项预防性疫苗的临床试验，包括预防HIV感染，流感病毒感染的mRNA疫苗。其呼吸道合胞病毒mRNA疫苗进入关键性3期临床试验。

Viatris是旗下专注于非专利品牌和仿制药业务的辉瑞普强（Upjohn）公司和迈兰（Mylan）合并产生的公司。该公司的产品包含多个标志性品牌药物，如立普妥（阿托伐他汀钙，atorvastatin calcium），西乐葆（塞来昔布，celecoxib）和Viagra（西地那非，sildenafil）。

再生元开发的中和抗体组合疗法REGEN-COV（casirivimab和imdevimab）去年获得美国FDA的紧急使用授权，成为可同时用于治疗COVID-19患者，并且作为暴露后预防治疗的新冠中和抗体。它为治疗和预防COVID-19增添了一种新工具。

该公司和赛诺菲联合开发的重磅疗法Dupixent不断在2型炎症介导的多种疾病中有所斩获，近日成为美国FDA批准的首款治疗嗜酸性食管炎（EoE）的疗法。


渤健和卫材（Eisai）联合开发的在研抗β淀粉样蛋白（Aβ）抗体lecanemab（BAN2401）近日完成监管申请的滚动递交，用于治疗由于阿尔茨海默病（AD）导致的轻度认知障碍（MCI），以及大脑中具有淀粉样蛋白病理的轻度AD患者。

该公司与Sage Therapeutics近日联合宣布，启动zuranolone新药申请（NDA）的滚动递交，用于治疗重度抑郁症（MDD）。


Zoetis是一家致力于推动动物健康护理的公司。该公司已经在预测、预防、发现和治疗动物疾病方面有70多年的历史。它的药物、疫苗、诊断和技术在超过100个国家中使用。

Vertex公司在囊性纤维化的新药开发方面具有悠久的历史。近年来，该公司在新治疗模式的开发方面积极布局。与CRISPR Therapeutics公司联合开发的体外基因编辑疗法CTX001在治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）或严重镰刀型细胞贫血病（SCD）患者的临床试验中展现出治愈的潜力，有望今年递交监管申请。

该公司来源于干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法，在治疗1型糖尿病患者的临床试验中也获得积极数据。在接受单剂治疗后第90天时，首名患者恢复胰岛素生产，并且将每天胰岛素使用量减少91%。

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