西达本胺上市为众多病患带来福音_医疗卫生_聚焦南粤_消费日报网
西达本胺上市为众多病患带来福音
消费日报网聚焦南粤频道1月27日讯（刘立庆&罗水妹广东报道）原创新药、国家863及“重大新药创制”专项成果一一西达本胺已获国家食品药品监督管理总局批准上市。西达本胺的首个适应症为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤，同时，单药及联合其他抗肿瘤药物针对其他血液肿瘤、非小细胞肺癌及乳腺癌等实体瘤的临床研究正在美国、曰本、台湾及中国等国家和地区同步开展。西达本胺的成功上市，将填补我国T细胞淋巴瘤治疗药物的空白，为患者提供优效安全、价格可承受的创新机制药物，带来了福音。
&&&&西达本胺曾获国家十一五“863”分子设计专项、“重大新药创制”及“创新药孵化基地”等项目支持，获选“十一五”科技部重大科技专项之重大成果。西达本胺是源于中国设计的全新分子体(NME),是全球首个获准上市的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，也是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药，标志着我国基于结构的分子设计、靶点研究、安全评价、临床开发到实现产业化全过程的整合核心技术与能力得以显着提升，是我国医药行业的历史性突破。
&&&&西达本胺的开发成功，是在国家创新政策支持下，由风险资本投入、海归科学团队联合全国临床专家协同新的有益探索，这一发展模式为我国生物医药产业的转型升级起到积极的示范作用，也彰显了国家重大新药创制专项对于提升技术创新能力，促进生物医药产业快速发展所起到的重要作用。历经十余载的研发，西达本胺将在三月初投入使用。
&&深圳市人大常委会副主任、深圳市科学技术协会主席蒋宇扬，国家“重大新药创制”科技重大专项技术副总师陈凯先院士，亚洲临床肿瘤学会副主任委员马军教授等参加了会议。
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【分享】西达本胺片审评概述
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西达本胺（Chidamide,CS055）是由深圳微芯生物科技有限责任公司研发的一种新型组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，属苯酰胺类化合物，可选择性抑制HDAC亚型1、2、3、10，临床用于“复发难治的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）治疗”，用法用量为“30mg，每周二次，早餐后30分钟口服”。制剂剂型为片剂，规格：5mg。 背景：外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一组异质性的淋巴细胞异常增殖性疾病，包括多种病理亚型，并具有明显的地域和种族特征。东方人相对常见。根据文献，在欧美占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的10-15%。美国每年新发病例约9500例。在中国，占所有NHL的29.6-39.1%。在北美及欧洲PTCL-非特指型（PTCL-NOS）是最常见的类型，东亚地区NK/T细胞淋巴瘤和成人T细胞白血病/淋巴瘤发病率最高。外周T细胞淋巴瘤绝大部分亚型属于侵袭性淋巴瘤，中位生存期约2年， 5年生存率大约26%。 目前国内尚未批准用于PTCL的药物。临床治疗沿袭侵袭性淋巴瘤的处理原则和方案，有多种化疗方案使用，但目前尚无标准的推荐。CHOP或CHOP类似的化疗方案是目前最常见的一线药物治疗，可获得70%左右的肿瘤缓解率。对于一线治疗后复发或难治性患者，选择挽救性化疗及随后的干细胞移植是通常推荐治疗，但很少患者能持续从中获益。非霍奇金淋巴瘤诊疗NCCN指南中国版（2012年第3版），对于复发或难治性PTCL的治疗推荐首选临床试验。 国外目前已经批准三个产品用于复发难治的PTCL治疗，支持上述各个产品在美国注册的关键试验数据均分别来自一项单臂试验客观缓解率结果，并按孤儿药加快程序批准上市。上述药物国内尚未批准进口。
安全有效性：支持本品在中国注册的关键临床数据来自一项多中心、单臂、非随机、开放的II期临床试验（n=83）。主要研究终点为客观缓解率（ORR）。83例入组患者中，79例患者进入疗效分析集。经研究者评价确认缓解的有23 例，ORR为：29.1%（23/79），95%CI：19.4%-40.4%，经独立专家委员会疗效评估确认为22例缓解，客观缓解率27.8%（22/79）。95%CI：18.3-39.0%。≥3 个月持续缓解率为24.1%（19/79），95% CI 为15.1%-35.0%。本品共完成4项研究，获得来自195例不同适应症患者的安全性数据。主要安全性问题为血液学毒性、胃肠道反应、全身性和给药部位反应、代谢和营养性疾病、呼吸系统、胸及纵膈疾病等。 风险获益分析：对于复发难治的PTCL，目前临床上缺乏肯定有效的治疗药物，国外虽有获批的药品上市，但尚未进口我国，临床存在明确需求。支持本品注册的关键II期试验采用单臂、多中心设计，该研究方案为预先和药审中心沟通交流会议确定，与国外近几年批准上市用于PTCL的三个药物注册研究设计类似，结果其有效性数据亦与国外同类产品报道结果相似，且在中国发生率高的亚型（难治的T/NK细胞淋巴瘤鼻型）上显示出更好疗效趋势（有效率18.8%），符合对该疾病预期的临床获益。本品目前所有完成的临床研究入组病例数195例，安全性数据库样本量相对有限，但总体安全性特征可以反映，且长期使用毒副作用可接受，血液毒性为主要不良反应，同类药物报道的血栓、QT延长、心包积液等少见，未出现非预期的毒副反应，风险可控。 经专家咨询会议讨论，基于现有数据有条件批准本品上市（投票结果10vs0，包括3名参加试验专家）。适应症限定在既往至少接受过一次全身化疗的复发或难治的PTCL患者。 上市后要求：本品是按照有条件批准上市，生产企业后续需提供进一步的研究数据，包括长期生存获益的证据以及与标准化疗比较的随机对照研究结果。由于上市前研究获得的安全性信息相对有限，要求跟踪收集上市后所有临床使用本品治疗的患者的不良事件信息，在开始销售前建立严格的上市后风险管理计划，对已知的重要不良事件如血液毒性和该类药物潜在的风险如心脏毒性、感染、血栓栓塞、肝肾毒性等进行重点监测。制定风险最小化措施如患者和医护人员的培训。要求开始上市销售后每年呈报安全性信息更新报告和临床研究进展情况，之后可视产品使用情况和具体不良事件发生情况与管理部门协商调整报告间隔。
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亮点：PhaseII， N=83.“有条件批准上市”之前有没有发生过？有没有法规依据？药品注册管理办法中也没有提到这种情况吧总的来说，算是看到了CDE的进步
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houjinglhy 亮点：PhaseII， N=83.“有条件批准上市”之前有没有发生过？有没有法规依据？药品注册管理办法中也没有提到这种情况吧总的来说，算是看到了CDE的进步 1，这个品种是作为“孤儿药”进行审评的，所以样本量少也很正常。2，“有条件批准上市”在CDE是有先例的：但是CFDA目前仍未出台关于“孤儿药”的准确定义，相关的政策也都是空话，让国内的企业无所适从。
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“用法用量为“30mg，每周二次，早餐后30分钟口服”。制剂剂型为片剂，规格：5mg”为什么不设计为30mg规格呢？5mg规格要服用6片啊，多撑啊
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看来皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）在中国病例也不少，现在伏立诺他好几家拿到临床批件了，都说临床难做，是不是真的？
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左肺中分化腺癌，能不能用这个这个怎么联系赠药机构？？？？？？？？？？
关于丁香园新药 | 重磅新闻：西达本胺，开启中国原创新药之门
“对药物前景（临床价值及定位）的预判能力和远见是一个企业科学家非常关键的能力。我们不是一个科学赌徒。”鲁先平非常欣赏的两家知名生物制药企业：基因泰克和安进公司，它们成功的关键，在鲁先平看来，正是因为公司的创始人都非常具有远见和科学预判能力。
“中国需要原创药，而这种原创，不论是中药还是西药，也不论是生物药还是化学药，最终要落在是否满足了尚未满足的临床需求这个点上，这也是评判一个新药价值的最核心的标准。”鲁先平一再强调。鲁先平西达本胺不愁销售
日前，深圳微芯生物科技有限责任公司（以下简称“微芯生物”）向全球发布公司开发的全国首款原创新药-西达本胺上市的新闻。这个耗费12年时间的新药，凝聚了鲁先平和团队太多的心血。“做新药难，做原创新药更难，尤其是从药物发现到上市销售，整个过程太漫长了。”
据鲁先平介绍，14年前他带领团队创立了微芯生物，当时科学界刚刚发现了一个与转录复合体相互作用的酶--组蛋白去乙酰化酶。而那时他们猜测该酶的过度表达可能抑制了肿瘤细胞的分化。因此，抑制该酶可能成为肿瘤治疗的新思路。
经过多年的探索，鲁先平的团队在针对靶点进行药物设计时，终于发现了西达本胺。据了解，西达本胺是目前我国首个治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤的治疗药物，在全球也只有三种治疗该病的药物。而且价格非常昂贵，月治疗费用在14-28万元之间。
由于市场的独占性，西达本胺的市场销售在鲁先平看来不成问题。“我们的产品拥有全新的作用机制，而且此种病人的生存周期能够显著延长，这是市场上其他药品都不及的。”
在产品正式上市前，公司完成了整体构架的组建，目前公司在北京成立了临床研究中心，而在上海公司已经有了一个肿瘤产品事业部，深圳的生产基地通过了GMP认证开始生产西达本胺产品，一切已经就绪。
具体到西达本胺的销售价格，据鲁先平介绍，“会比国外同类治疗产品价格便宜很多，患者月均费用在2万多元。这已经是国外同类产品的十分之一到二十分之一。同时还制定了慈善赠药计划，帮助那些临床获益、但家庭收入较低的患者继续获得治疗”。
除了在国内上市之外，目前西达本胺也在进军国外市场。早在开发初期，微芯生物就与美国HUYA生物技术公司达成国际市场开发协议，目前西达本胺也在美国已完成I期临床试验，正在计划II期临床研究，同时在日本的临床试验也已获批开展。我们不是一群科学赌徒
对于西达本胺的成功上市，在鲁先平看来，并不是偶然。“尽管西本达胺研发的过程非常曲折，但是我们在早期就注意控制其科学风险。”而这种早期风险控制，恰恰是微芯的核心竞争力之一。
据鲁先平介绍，目前微芯生物拥有全国独一无二的化学基因组学数据库，而通过这个数据库，研发人员能够搜集全球成功上市，或者是失败药物的作用机制以及临床相关数据极其可能的分子作用机制。通过药物分子探针，去获得药物对细胞的全基因表达，然后建立数据模型，进行数据挖掘，根据挖掘的结果，去总结出一些预测性的判断作为继续开发的科学依据和指引。
“我们设计的化合物，以及作用靶点的科学风险，我们都能很好地把控。”这是微芯生物不同于其他研发企业和机构的地方，早些年公司曾经运用这项独特技术与美国NIH以及NCI合作进行相关研究，“这一度让外界误认为微芯生物也在做研发外包。”
如今，微芯生物已经不做类似的事情。因为公司自己的研发项目已经忙不过来。“正是拥有这项独特的技术，我们的研发针对性更强，并且通过很好地进行风险控制，以此来指导我们的后期开展路径及策略。”
“对药物前景（临床价值及定位）的预判能力和远见是一个企业科学家非常关键的能力。我们不是一个科学赌徒。”鲁先平非常欣赏的两家知名生物制药企业：基因泰克和安进公司，这两家公司都有一些共同的特点，例如都是从一家小型公司快速成长起来的。而它们成功的关键，在鲁先平看来，正是因为公司的创始人都非常具有远见和科学预判能力。渴望资本市场，对创投敞开怀抱
如果时间可以熬的话，那么资金投入断粮却能够扼杀一个新药。根据美国塔夫茨统计10个大药厂的106个研发项目，发现目前成功开发出一个新药的成本已经从2003年的8.06亿美元上升到26亿美元。
“相比国外而言，国内新药研发的成本相对低一些，但是由于国外资本市场发达，融资相对简单，而我们只能通过风投的融资以及政府资助维持我们的研发。”鲁先平感慨道。
据了解，目前微芯生物已经成功进行了五轮融资，微芯是幸运的，因为此前国内医药行业的早期研发性公司很难获得创业投资。“新药研发风险太大，而国外资本接力棒式的研发投入，在国内还没有形成气候。”
国内的资本大多数都希望短期获益，但是新药研发的周期太长、风险太大，而基础性的研究投入很大。如果没有专业的判断，投出去的钱很容易打水漂。
“其实，目前中国市场不缺钱，就如我们可以看到资本大量流入研发外包企业，流入仿制药生产企业，但是很少有资本能流到原创药开发企业。”不过，微芯的成功，也证明还是有资本愿意支持原创。
“中国需要更多的创投来加盟原创企业，这样我们的原创型企业才能发展起来，更多的科技成果就能为国人所享受。”不久前，李克强总理公开表示，将会在资本市场实行注册制，这也意味着未来暂时不能盈利的高科技企业能够进行二级市场融资。这在鲁先平看来，高科技企业的春天快要来了。点击下方 “” 查看更多↓↓↓
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